第一篇 总论 1
第一章 概述 2
第一节 新药的概念 2
第二节 国内外新药发展概况和趋势 3
一、国外新药研发的现状和趋势 3
二、国内新药研发的现状和趋势 4
第三节 新药研究中相关法规及注册分类 5
一、新药研究中相关法规 5
二、新药注册分类 6
三、新药注册的相关技术资料 8
第四节 新药申报与审批的程序 8
第五节 新药研发中的知识产权保护 10
一、中药知识产权保护特点 11
二、化学药知识产权保护特点 12
三、生物制品知识产权保护特点 13
第二篇 药学研究思路与方法 15
第二章 新药的工艺研究 16
第一节 中药天然药物制剂工艺研究 16
一、提取、纯化工艺研究 16
二、浓缩、干燥工艺研究 18
三、制剂成型性研究 19
四、中试研究 21
五、直接接触药品的包装材料选择 21
第二节 化学原料药工艺研究 21
一、工艺选择 21
二、起始原料和试剂的要求 22
三、工艺数据报告 23
四、中间体质量控制 23
五、工艺优化与中试 23
六、杂质分析控制 24
七、原料药结构确证 24
八、工艺综合分析 25
第三节 化学制剂工艺研究 25
一、剂型的选择 25
二、处方研究 26
三、制剂工艺研究 28
四、药品包装材料（容器）的选择 29
第四节 生物制品工艺研究 29
一、基本要求 30
二、生产用原材料研究 31
三、原液生产工艺研究 34
四、制剂处方及工艺研究 35
第三章 新药的质量研究 37
第一节 新药质量标准一般格式 37
一、中药天然药物质量标准范例 37
二、化学药质量标准范例 39
三、生物制品制造检定规程范例 40
第二节 新药质量标准的研究 44
一、中药天然药物质量标准研究 44
二、化学药物质量标准研究 49
三、生物制品质量控制研究 53
第三节 新药质量控制分析方法验证 60
一、需验证的检测项目 61
二、方法验证的具体内容 63
三、对方法验证的评价 67
第四节 中药天然药物注射剂指纹图谱 67
一、中药天然药物注射剂特殊性 67
二、原料指纹图谱研究的技术要求 68
三、制剂及其中间体指纹图谱研究的技术要求 69
第四章 新药的稳定性研究 72
第一节 稳定性研究内容 72
一、影响因素试验 72
二、加速试验 73
三、长期试验 74
四、上市后的稳定性研究 74
五、稳定性重点考察项目 74
第二节 稳定性研究的结果评价 76
一、贮存条件的确定 76
二、包装材料／容器的确定 76
三、有效期的确定 77
第三篇 药理毒理研究思路与方法 79
第五章 新药药效学研究 80
第一节 新药药效学研究技术要点 80
一、试验设计 80
二、试验方法 81
三、动物模型 81
四、观测指标 82
五、实验动物 82
六、受试药物 83
七、对照试验 83
八、给药方案 83
九、实验记录 85
十、结果分析 86
第二节 药理动物模型 87
一、动物模型基本要求 87
二、动物模型的意义 87
三、中医“证”的动物模型 88
四、动物模型的局限性 88
第六章 新药毒理学研究 90
第一节 新药急性毒性研究 90
一、急性毒性研究基本内容 91
二、数据分析及评价 91
第二节 新药长期毒性研究 92
一、长期毒性研究基本内容 93
二、数据分析及评价 97
第三节 新药特殊安全性研究 98
一、总则 99
二、刺激性试验 99
三、过敏性试验 100
四、溶血性试验 103
五、特殊安全性试验结果分析评价 103
六、中药注射剂特殊安全性评价 104
第四节 新药特殊毒性研究 105
一、遗传毒性研究 105
二、生殖毒性研究 110
三、致癌毒性研究 114
四、非临床依赖性研究 116
第五节 新药一般药理学研究 121
一、基本要求 121
二、主要研究内容 122
第六节 生物制品毒理学研究的特点 124
一、生物活性测定 124
二、相关动物 125
三、免疫原性 125
四、疫苗佐剂 126
五、特殊毒性试验 126
六、药（毒）代动力学试验 127
第七章 非临床药代动力学研究 129
第一节 基本要求 129
第二节 生物样品药物分析方法的建立和确证 130
一、生物样品的药物分析方法 130
二、生物样品药物分析方法的建立和确证 130
第三节 药代动力学研究内容 132
一、血药浓度-时间曲线 132
二、吸收、分布 133
三、排泄 133
四、血浆蛋白的结合 134
五、生物转化 134
六、对药物代谢酶活性的影响 134
七、结果与评价 135
第四篇 临床研究思路与方法 137
第八章 新药临床研究 138
第一节 临床试验设计基本原则和要求 138
一、基本原则 138
二、基本要求 140
第二节 新药临床试验的分期 143
一、Ⅰ期临床试验 143
二、Ⅱ期临床试验 143
三、Ⅲ期临床试验 144
四、Ⅳ期临床试验 145
第三节 临床药代动力学研究 145
一、健康志愿者药代动力学研究 146
二、目标适应证患者的药代动力学研究 148
三、特殊人群的药代动力学研究 148
第四节 生物利用度和生物等效性研究 149
一、生物样品分析方法的建立 150
二、实验设计与操作 150
三、数据处理 151
四、结果评价 152
五、特殊制剂 153
第五节 新药临床试验报告 154
一、首篇 154
二、正文内容 154
三、附件及样表 159
四、临床试验报告提纲 161
第五篇 综述思路与方法 167
第九章 综述资料 168
第一节 新药立题目的与依据 168
一、立题背景和目的依据 169
二、品种基本情况和特点 169
三、对申报品种创新性、可行性分析 170
第二节 主要研究结果综述资料要点 170
一、药学研究综述资料要点 171
二、药理研究综述资料要点 172
三、临床研究综述资料要点 175
四、主要研究结果总结 177
第三节 药品说明书、包装标签 181
一、说明书 181
二、包装标签 184
附录一 药品注册管理办法及附件 186
附件1 中药天然药物注册分类及申报资料要求 205
附件2 化学药品注册分类及申报资料要求 212
附件3 生物制品注册分类及申报资料要求 223
附录二 中药注册管理补充规定 237
附录三 药物非临床研究质量管理规范 241
附录四 药物临床试验质量管理规范 248