第一章 绪论 1
一、药与新药的概念 1
二、新药开发的基本过程 1
三、新药开发的意义 4
四、新药开发的管理 5
五、新药开发成就简介 6
六、新药开发概论课程在新药开发中的作用 6
思考题 8
第二章 前期工作 9
第一节 新药开发选题 9
一、选题思维方法 10
（一）中药新药选题方向 12
二、中药新药选题 12
（二）中药新药选题途径 13
三、生物制品新药选题 17
（一）国外生物制品新药开发选题的重点 17
（二）我国生物制品新药开发选题的重点 19
（三）生物制品新药开发选题参考 20
四、化学药品新药选题 21
（一）化学药品新药选题方向 21
（二）化学药品新药选题途径 23
第二节 新药开发信息及其应用 29
一、文献检索的一般程序 29
二、论文资料手工检索常用索引和文摘 32
（一）美国《化学文献》 32
（二）《中国药学文摘》 36
（三）其他索引与文摘 39
（四）常用药学累积型索引或文摘 40
三、计算机检索和常用数据库 41
（一）常用药学文献计算机检索数据库 41
（二）计算机文献检索 42
四、信息的整理和研究 44
（一）信息收集 44
（二）信息整理 46
（三）信息研究 47
第三节 研究方案与编制 48
一、研究方案的作用 49
二、研究方案的内容与编制 52
一、论证程序 55
第四节 新药开发论证 55
三、研究方案的自我评价 55
二、论证分析的核检 59
第五节 新药开发立项 61
一、科学基金简介 61
二、课题的申报 62
三、课题的确立 64
思考题 65
第三章 工艺研究 66
第一节 实验设计方法 66
一、实验设计的原则及其实现方法 67
二、正交设计 69
（一）概述 69
（二）用正交表安排试验 73
（三）试验结果的直观分析 75
（四）确定适宜因素位级组合及适宜生产条件 78
（五）正交试验设计的应用步骤与特殊应用 79
三、均匀设计 80
（一）概述 80
（二）用均匀设计表安排实验 81
（三）实验数据处理 84
第二节 实验室工艺研究常用技术概述 85
一、实验室单元操作概述 85
二、普通实验室管理 101
（一）实验室规则 101
（二）实验室防火、防爆、防毒及其救护 102
三、小型工艺研究实验室的筹建 107
一、工艺研究的基本内容 109
第三节 中药新药的工艺研究 109
二、工艺研究的基本方法 110
（一）剂型选择的基本方法 110
（二）工艺路线选择的基本方法 113
（三）工艺参数确定的基本方法 116
三、工艺研究的技术要求 116
（一）剂型选择的技术要求 117
（二）提取工艺研究的技术要求 117
（三）其他工艺过程的技术要求 118
四、工艺研究的放大试验 118
（一）中试研究的内容 119
（二）中试研究的注意事项 120
一、工艺研究的基本内容 121
第四节 生物制品新药的工艺研究概述 121
五、工艺研究资料的整理 121
二、工艺研究的注意事项 123
第五节 化学药品新药的工艺研究概述 128
一、工艺研究的基本内容 129
二、新药的工艺设计 129
三、新药工艺的实验研究 130
四、工艺路线的选择 130
五、仿制新药的工艺研究 131
第六节 新药成型工艺研究 132
一、制剂处方 132
二、成型工艺研究 133
三、辅料的选择 133
四、剂型规格的确定 136
五、成型工艺研究中的注意事项 138
六、成型工艺参数筛选的注意事项 139
思考题 140
第四章 质量研究 142
第一节 概述 142
（一）药品质量标准 142
（二）研究质量标准通常要注意的问题 143
第二节 质量标准及其研究 145
一、名称与命名 145
二、成分（复方制剂和中药处方）与其表述 146
三、制法与其概述 147
四、性状与其描述 148
五、鉴别及其方法 148
（一）理化鉴别 149
（二）色谱鉴别 150
（三）中药的经验鉴别 154
（四）中药的显微鉴别 154
六、检查及其类型 157
七、含量与含量测定 158
（一）含量测定的方法学研究 158
（二）高效液相色谱法在新药含量测定中的应用 164
八、其他项目及其规定 167
九、质量标准起草说明 168
十、中药新药质量标准研究的技术要求 168
（一）中药材质量标准 169
（二）中药制剂质量标准 171
第三节 药品标准物质 175
一、标准物质的特性 175
二、标准物质的分类 175
三、药品标准物质的管理 176
四、中药新药质量控制用对照品的技术要求 177
第四节 稳定性试验 178
一、概述 178
（一）稳定性的衡量指标 178
（二）稳定性的实验方法 179
二、中药新药稳定性研究的技术要求 181
思考题 182
（一）有效性评价 184
一、概述 184
第一节 新药有效性与安全性的实验室评价 184
第五章 非药学研究概述 184
（二）安全性评价 187
二、《药物非临床研究质量管理规范》的主要内容 189
（一）组织机构和人员 190
（二）实验设施 192
（三）仪器设备和实验材料 193
（四）标准操作规程 194
（五）研究工作实施中的管理 195
三、中药新药药理、毒理研究的技术要求 198
（一）基本要求 198
（二）主要药效研究 199
（五）毒理研究 200
（四）药动学研究 200
（三）一般药理研究 200
四、生物制品非临床试验的技术要求 202
（一）安全性试验技术要求 202
（二）毒理学试验技术要求 205
第二节 新药的临床试验 206
一、药物临床试验及其管理 206
（一）基本要求 206
（二）实施前的要求 208
（三）临床试验的管理 209
二、《药品临床试验质量管理规范》简介 212
（一）临床试验的基本原则 212
（二）受试者的权益保障 212
（三）试验研究者的职责 213
（五）多中心试验的基本要求 214
（四）申请者的职责 214
三、中药新药临床试验的技术要求 215
（一）关于临床试验例数的规定 215
（二）Ⅰ期临床试验 216
（三）Ⅱ期临床试验 218
（四）Ⅲ期临床试验 221
（五）Ⅳ期临床试验 223
（六）总结与评价 223
四、化学药品临床试验要求 224
五、治疗用生物制品临床试验说明 226
六、预防用生物制品临床试验说明 226
思考题 227
第一节 新药注册申请 228
第六章 新药注册管理 228
第二节 新药注册分类 231
一、中药、天然药物注册分类 231
二、化学药品注册分类 234
三、治疗用生物制品注册分类 236
四、预防用生物制品注册分类 236
第三节 新药注册申报资料 237
一、中药、天然药物的申报资料 238
（一）申报资料项目的分类 238
（二）申报资料项目的编号、名称及其说明 238
（三）申报资料的要求 241
二、化学药品的申报资料 245
（一）申报资料项目的分类 245
（二）申报资料项目的编号、名称及其说明 245
（三）申报资料的要求 249
（一）申报资料项目的分类 253
（二）申报资料项目的编号、名称及其说明 253
三、治疗用生物制品的申报资料 253
（三）申报资料的要求 256
四、预防用生物制品的申报资料 259
（一）申报资料项目 259
（二）申报资料项目的说明 262
第四节 新药临床试验的审批 263
一、原始申请 264
二、初审与抽样 265
三、注册检验 268
四、申请受理 270
五、审评与批准 270
七、复审与重申 271
六、退审 271
第五节 新药生产审批 272
一、申报与批准程序 272
二、样品管理 273
三、注册标准与说明书管理 273
第六节 新药监测期管理 275
一、监测期限 275
二、监测内容与报告 276
三、监测期的其他规定 276
第七节 药品试行标准转正 277
第八节 新药技术转让 279
思考题 281
参考文献 282