第1章 新药的发现与药物靶标开发 1
1.1 引言 2
1.2 生物技术制药 3
1.3 基因表达的调控 7
1.4 以基因功能为基础的药物靶标的发现 11
1.5 药物靶标开发技术 13
1.6 新药药物靶标开发的战略决策 17
参考文献 21
第2章 反义寡核苷酸技术和利用反义寡核苷酸技术发现新药 23
2.1 引言 24
2.2 反义寡核苷酸的化学修饰 25
2.3 反义寡核苷酸的作用机制 29
2.4 反义寡核苷酸的生物学特性 34
2.5 利用反义寡核苷酸研究基因功能 40
2.6 确定药物靶标的治疗应用价值 45
2.7 结论和展望 56
参考文献 57
第3章 核酶在药物开发上的应用 61
3.1 核酶生物学简介 62
3.2 利用核酶作为基因失活的工具 64
3.3 核酶用于药物靶标的验证 70
3.4 利用组合核酶文库发现药物靶标 72
3.5 核酶在治疗上的应用 80
3.6 总结 81
参考文献 81
第4章 RNA干扰在药物开发上的应用 85
4.1 RNA干扰的生物学简介 86
4.2 RNAi作为使哺乳动物细胞基因失活的新工具 93
4.3 RNAi在医药学研究上的应用 103
4.4 总结 109
参考文献 109
第5章 锌指蛋白技术及其在生物医学和药物开发中的应用 113
5.1 前言 114
5.2 锌指蛋白生物学 116
5.3 锌指蛋白因子的设计和构建 121
5.4 锌指蛋白技术在生物医学和药物开发中的应用 133
5.5 结论和展望 141
参考文献 142
第6章 浅谈微阵列技术的应用 149
6.1 概述 150
6.2 微阵列技术原理 151
6.3 微阵列技术的发展 152
6.4 微阵列检测技术 162
6.5 微阵列数据分析简介 163
6.6 微阵列技术的应用 166
6.7 微阵列分析的未来：个体化医疗 172
参考文献 173
第7章 蛋白质组学在药物靶标开发中的应用 175
7.1 序言 176
7.2 与蛋白质组学和药物靶标发展相关的技术和仪器 181
7.3 蛋白质组学与药物靶标的开发 184
7.4 蛋白质组学的应用与前景展望 192
参考文献 193
第8章 生物信息学在后基因组时代药物研发中的应用 195
8.1 导言 196
8.2 基因组学、药物研发与生物信息学 197
8.3 生物信息学应用于药物靶基因的发现和验证 198
8.4 根据蛋白质功能区及其三维结构的预测对药物靶标进行鉴定 206
8.5 知识产权及专利文件的查询 213
8.6 结语 214
参考文献 215
展望 217
常用术语英中对照 222
索引 230