第一章 美国医药法规发展及管理结构 1
第一节 美国医药法规的百年变迁 1
一、法规前的历史背景 1
目录 1
二、美国第一个医药法-1906年《纯净食品和药品法》诞生前后 5
三、药品安全性证据-1938年《食品、药品和化妆品法》 10
四、药品效益证据-1962年《Kefauver-Harris修正案》 12
五、美国医药领域大事纪年历表 16
第二节 美国医药管理组织结构 21
一、美国政府组织结构简介 22
二、食品和药品管理局（FDA） 26
三、美国医药法规解剖 44
第二章 调研性新药（IND） 69
一、分子筛选、合成和纯化 70
第一节 临床前研究 70
二、药理学研究 71
三、毒理学研究 72
四、药物临床前研究的局限性 76
第二节 临床研究 76
一、FDA对IND的分类 77
二、商业性IND的阶段性 81
三、临床研究的设计 84
第三节 保护受试者利益 86
一、纽伦堡公约 86
二、赫尔辛基宣言 89
三、美国贝尔蒙报告 93
四、伦理委员会 94
五、知情同意书 95
六、良好操作规范（GCP）及参与人员的职责 99
第四节 临床研究申请（IND） 100
一、IND申请形式和内容 101
二、IND资料的维持和更新 108
三、IND撤回 110
四、IND终止 110
五、IND的闲置状态 111
第五节 IND审批 111
一、FDA结论 113
二、与FDA会晤 114
三、有关临床研究的法规和文件 116
第三章 创新药（NDA） 125
第一节 申报NDA 127
一、NDA申报前 128
二、NDA申报格式和内容 135
三、协助新药申请（NDA）的法规和FDA指导文件 144
第二节 NDA评审 147
一、NDA审批运作和政策 147
二、NDA评审过程 152
第四章 仿制药（ANDA） 189
第一节 美国仿制药工业的发展历史 189
一、从宽松管理到1962年的《Kefauver-Harris修正案》 190
二、1984年仿制药产业的转折点——《药品价格竞争和专利期修正案》 190
三、1989年仿制药丑闻 193
四、修改法案——《仿制药实施法》 194
第二节 仿制药的法规管理 195
一、仿制药管理要点 196
二、有关仿制药的法规和指导文件 200
三、医药报销与仿制药的关系 203
一、仿制药企业战略——向专利挑战提早上市 205
第三节 仿制药的竞争及发展趋势 205
二、仿制药行业的下一个浪潮——生物药品 214
第四节 ANDA内容和形式要求 217
一、ANDA申请格式 217
二、生物利用度／生物等效性 218
三、药品标签和说明书的规定 231
第五节 仿制药（ANDA）的审批 232
一、FDA仿制药办公室的组织结构 232
二、ANDA审批过程 234
三、FDA电话询问及回答 238
四、修改、补充及其审批时间 238
第五章 非处方药（OTC） 251
第一节 OTC药品法规管理的发展 252
一、1972年前的OTC药品管理 252
二、1972年OTC药品大审核——持续到如今 254
三、其他法规对OTC药品的影响 270
第二节 OTC药的管理体系 271
一、OTC专论（Monographs） 272
二、Rx/OTC转换机制 273
三、实际使用的自然性研究 281
四、OTC药品的标签规定 283
五、OTC药品的上市途径 287
第六章 药物档案（DMF） 296
第一节 FDA的DMF管理系统 296
一、DMF简介 296
二、DMF持有者职责 300
第二节 二类DMF（原料药） 302
一、从用户角度认识原料药和DMF 303
二、从FDA角度要求原料药和DMF 307
第三节 原料药DMF的撰写 312
一、CTD原料药部分（3.2.S） 312
二、有关DMF的指导文件 330
第七章 植物药 332
第一节 植物药产品的法规管理 333
一、法规的历史回顾 335
二、1990年《营养标签与教育法》 336
三、1994年《饮食补充剂保健与教育法》 337
四、2004年《植物药产品指南》 338
第二节 饮食补充剂 339
一、饮食补充剂定义 339
二、与饮食补充剂管理有关的机构 339
三、毋须上市前审批政策 340
四、饮食补充剂中的新成分 341
五、饮食补充剂的安全和效益保证 342
六、饮食补充剂的标签要求 346
七、饮食补充剂与药品的矛盾 349
第三节 植物药 351
一、植物药复兴的背景 352
二、《植物药产品指南》要点 352
三、《指南》将加速植物药研发 370
第四节 中药问题浅谈 372
一、中药特点 372
二、中药问题 373
三、中医理论优势 379
术语和简称（中英文对照） 381
附录一 FDA历年来确认为治疗“罕见病”的药品 390
附录二 医药评审与研究中心（CDER）指导文件汇总 462