第一章 绪论 1
第一节 医学科学研究概述 1
一、医学科学研究的类型 1
二、医学科学研究设计的任务和目的 4
第二节 医学科学研究工作的基本过程 4
一、选题阶段 4
二、实施阶段 4
三、发布阶段 5
第二章 科研选题与项目申报 7
第一节 医学科学研究选题 7
一、医学科研选题基本原则 7
二、医学科研选题主要来源 8
三、医学科研选题的基本步骤 12
第二节 医学科研项目申请书撰写 12
一、医学科研申请书撰写前的准备 13
二、医学科研项目申请书撰写要点 14
三、医学科研项目申请书的修订 17
第三节 医学科研项目来源与申报 18
一、医学科研项目的分类 18
二、医学科研项目主要来源 19
三、医学科研项目申报流程 22
第三章 观察性研究设计 24
第一节 调查设计 24
一、设计内容 24
二、抽样方法 28
三、偏倚控制 30
第二节 问卷设计 31
一、问卷类型 31
二、问卷设计原则 32
三、问卷设计内容 33
第三节 现况研究 36
一、原理与特性 36
二、研究类型与目的 36
三、研究设计与实施步骤 37
四、注意事项 40
五、现况研究实例 40
第四节 病例对照研究 42
一、原理与特性 43
二、研究的类型 43
三、研究目的及优缺点 45
四、研究设计与实施步骤 46
五、资料的整理与分析 48
六、注意事项 54
七、病例对照研究实例 55
第五节 队列研究 57
一、原理与特性 57
二、队列研究类型 57
三、研究目的及优缺点 58
四、研究设计与实施步骤 59
五、资料整理与分析 61
六、注意事项 65
七、队列研究实例 66
第四章 实验性研究设计 69
第一节 实验设计的基本要素 69
一、实验因素 69
二、受试对象 71
三、实验效应 80
第二节 实验设计的基本原则 82
一、对照原则 83
二、随机原则 84
三、重复原则 85
第三节 常用的实验设计方法 85
一、完全随机设计 85
二、配对设计 87
三、随机区组设计 88
四、析因设计 89
第五章 临床试验设计 92
第一节 临床试验基本原则 92
一、随机化 92
二、对照与盲法 93
三、重复 94
第二节 临床试验设计类型 94
一、平行组设计 94
二、交叉设计 95
三、析因设计 95
四、成组序贯设计 96
五、动态设计 98
第三节 临床试验比较类型 99
一、优效性试验 99
二、等效性试验 101
三、非劣效性试验 102
第四节 数据管理与统计分析 104
一、病例报告表 104
二、数据管理 107
三、统计分析 109
第五节 研究实例 111
一、研究设计 111
二、样本量估计 112
三、病例选择 112
四、给药方法 113
五、疗效指标 113
六、数据录入与核查 114
七、统计分析 114
八、统计分析结果及结论 115
第六章 诊断试验设计 116
第一节 诊断试验设计基本程序 116
一、明确研究问题 116
二、确定金标准 117
三、研究方法 118
四、研究对象 118
五、确定诊断测试指标 119
六、估算样本量 119
七、确定金标准诊断工作组 121
八、诊断测试的检测 121
九、制订数据管理与统计分析计划 121
第二节 诊断标准界定 121
一、正常与异常的概念 122
二、确定诊断界值的方法 122
第三节 评价指标 123
一、诊断测试的真实性评价 124
二、诊断测试的可靠性评价 124
三、诊断试验的临床重要性评价 125
第四节 提高诊断试验效率的方法 126
一、采用联合测试 126
二、提高先验概率 127
第五节 研究实例 127
一、研究目的 127
二、研究对象 127
三、确定诊断的金标准 128
四、Wells评分与修订Geneva评分 128
五、统计分析 128
六、研究结果 128
第七章 疾病预后研究设计 130
第一节 疾病预后研究的基本内容 130
一、疾病的自然史与病程 130
二、疾病的预后及预后因素 131
三、疾病预后的描述及评价指标 132
第二节 疾病预后研究方法 133
一、预后研究方法 134
二、预后研究常见的偏倚 136
第三节 数据管理与统计分析 136
一、资料收集 136
二、统计分析 138
三、研究结果评价 144
第四节 研究实例 145
第八章 Meta分析 148
第一节 基本原理及目的 148
一、基本原理 148
二、目的 148
三、Meta分析的基本特性 149
第二节 设计要点及步骤 150
一、提出问题，制订研究计划 150
二、文献检索 150
三、制定原始文献的选择标准 150
四、研究偏倚风险评估 151
五、数据提取 151
六、合并统计 151
七、深入分析 151
八、形成结果报告 152
第三节 数据的合并统计 152
一、模型类型 152
二、定量资料的Meta分析 153
三、二分类资料的Meta分析 154
第四节 偏倚风险评估 158
一、常见偏倚 158
二、识别及控制 158
第五节 Meta分析质量评价 159
一、方法学质量评价及工具 159
二、报告质量评价及工具 160
第六节 研究实例 162
第九章 卫生经济分析与评价 168
第一节 基本概念 168
一、定义 168
二、核心概念 169
三、研究现状 171
四、分析与评价的时机 171
五、注意事项 171
第二节 设计要点与步骤 172
一、卫生经济分析与评价的设计要点 172
二、卫生经济分析与评价的步骤 175
第三节 数据管理与统计分析 176
一、资料收集 176
二、统计分析 180
第四节 研究实例 183
一、研究目的 183
二、材料与方法 183
三、结果 184
四、结论 186
第十章 医学科研中的误差与偏倚 187
第一节 随机误差与系统误差 187
一、随机误差 187
二、系统误差 187
第二节 科研过程中常见的偏倚 188
一、偏倚的方向 188
二、偏倚的类型 188
第三节 常见偏倚控制 194
一、选择偏倚的控制 194
二、信息偏倚的控制 195
三、混杂偏倚的控制 195
第四节 实例分析 198
第十一章 样本含量估计 201
第一节 样本含量估计的意义 201
一、概念 201
二、意义 201
三、影响样本含量的因素 201
四、样本含量估计的步骤 202
第二节 常用样本含量的估计方法 202
一、总体参数区间估计样本含量 202
二、假设检验中样本含量估计 203
三、检验效能的计算 209
四、样本含量估计的注意事项 210
第三节 样本含量估计的实现 211
一、单样本均数的比较 211
二、基于差值均数的配对t检验 212
三、两样本均数的比较 213
第十二章 医学科研论文撰写 215
第一节 医学论文的类型 215
一、论著类 215
二、综述类 215
三、病例（理）讨论类 215
四、学术交流类 216
五、其他类 216
第二节 医学综述撰写 216
一、概述 216
二、意义和特点 217
三、文献来源 217
四、综述类型 218
五、综述撰写 218
第三节 医学科研论文撰写 220
一、撰写的基本原则 220
二、撰写前的准备工作 222
三、撰写格式和方法 222
第十三章 现代医学科研发展趋势 229
第一节 现代医学科学研究活动的特征 229
一、医学科研的对象特殊 229
二、医学科研方法的限制性 230
三、医学科研工作涉及多学科交叉 230
四、医学科研的社会公益性 231
第二节 现代医学科研活动的热点领域 231
一、肿瘤学研究 231
二、人类基因组计划 232
三、组学研究 233
四、表观遗传学 234
五、干细胞研究 234
第三节 现代医学研究的发展方向 235
一、循证医学 235
二、转化医学 236
三、整体医学 236
四、个体化医疗 237
五、我国医学科研发展的思考 237
附录 常用样本含量估计用表 239
附表11-1 平均数抽样调查时不同s/δ所需样本含量（α=0.05） 239
附表11-2 平均数抽样调查时不同s/δ所需样本含量（α=0.01） 240
附表11-3 总体概率区间估计试验所需样本数表 241
附表11-4 样本均数与总体均数比较（或配对比较）时所需样本例数表 244
附表11-5 两样本均数比较所需样本例数表 245
附表11-6 ψ界值表（多个样本均数比较时所需样本例数的估计用表） 246
附表11-7 多组样本均数比较时样本含量估计用表 248
附表11-8 样本率与总体率比较样本含量估计表（单侧） 249
附表11-9 样本率与总体率比较样本含量估计表（双侧） 250
附表11-10 两样本率比较时所需样本例数（单侧） 251
附表11-11 两样本率比较时所需样本例数（双侧） 252
附表11-12 λ值表（多个样本率比较时所需样本例数的估计用表） 253
主要参考文献 254
中英文专业词汇索引 257