0 绪论 1
0.1 基因治疗研究的发展 1
0.2 重组DNA技术与临床医学 2
0.3 对基因治疗的认识和途径 2
1 有关基因治疗的重组DNA技术 4
1.1 基因的基本结构与功能 4
1.1.1 基因的基本结构 4
1.1.2 基因的复制、表达、调控 5
1.1.3 基因突变 7
1.2.1 限制性内切酶 9
1.2 重组DNA技术的基本原理 9
1.2.2 重组DNA载体 10
1.2.3 DNA克隆操作的基本流程 11
1.3 重组DNA技术在临床医学中的应用 13
1.3.1 基因诊断 13
1.3.2 基因工程药物 18
1.3.3 基因治疗的潜在价值 20
2 人类基因的鉴定与定位 22
2.1 基因定位技术 22
2.1.1 染色体定位 23
2.1.2 区域定位 24
2.2 人类基因组计划 25
2.3 基因定位与基因治疗 26
3.1 前言 28
3 基因转移 28
3.2 体外基因转移及回体基因转移（Ex Vivo）方法 29
3.2.1 一般理化方法介导的基因转移 29
3.2.2 原生质介导的基因转移 30
3.2.3 质粒和腺病毒混合物介导的基因转移 30
3.3 体内基因转移 30
3.3.1 质粒DNA直接注射 30
3.3.2 受体介导的基因转移 31
3.4 哺乳动物人工染色体技术 31
3.5.1 逆转录病毒介导的基因转移 32
3.5 重组病毒载体 32
3.5.2 腺病毒介质的基因转移 33
3.5.3 腺相关病毒介导的基因转移 34
3.5.4 单纯疱疹病毒载体介导的基因转移 34
3.5.5 牛痘病毒载体介导的基因转移 35
3.5.6 人类免疫缺陷型病毒载体介导的基因转移 35
3.5.7 其它类型的病毒载体 36
3.6 可注射的导向性载体 36
3.7 基因替代与同源重组 36
3.8 小结与展望 37
4.1.2 ADA缺乏症的分子机制 38
4.1.1 概述 38
4.1 国际首例人类基因治疗 38
4 国内外首例人类基因治疗 38
4.1.3 ADA缺乏症通用的临床治疗 39
4.1.4 ADA（一）SCID基因治疗的进展 40
4.1.5 国际首例基因治疗的临床实验 40
4.2 国内首例人类基因治疗 43
4.2.1 概述 43
4.2.2 乙型血友病的分子机制 44
4.2.3 国内首例乙型血友病的基因治疗 44
5.1 造血细胞相关疾病 48
5 基因治疗在非肿瘤性疾病中的应用 48
5.2 人类免疫缺陷病毒（HIV）感染 49
5.3 重组疫苗 51
5.4 造血系统 51
5.5 肝脏 52
5.6 凝血系统 53
5.7 呼吸系统 54
5.8 心血管系统 54
5.9 肌肉 55
5.10 皮肤与关节 56
5.11 内分泌系统 56
5.13 泌尿系统 57
5.14 神经系统 57
5.12 胃肠道 57
6 基因治疗在肿瘤治疗中的应用 59
6.1 前言 59
6.2 通过造血干细胞进行基因标记和治疗 60
6.2.1 造血干细胞标记基因转移 60
6.2.2 造血干细胞多药抗性基因转移 61
6.3 通过T淋巴细胞进行基因标记和治疗 61
6.4 通过肿瘤或纤维母细胞为靶细胞的基因治疗 62
6.4.1 肿瘤的免疫性基因治疗 62
6.4.2 肿瘤的反义性基因治疗 64
6.4.3 病毒介导的酶促前药物激活基因治疗 65
6.4.4 基因的替代疗法 67
6.5 癌的遗传性预防 68
6.6 问题及展望 68
7 基因治疗的伦理问题 70
7.1 基因治疗的个体伦理问题 70
7.2 基因治疗的社会伦理问题 71
7.3 基因治疗前景的伦理学考虑 72
附录1 致病基因及其染色体定位的索引 74
附录2 美国关于“转移重组DNA分子到人体基因组方案的设计与提出申请的要点”纲要 114
附录3 英国进行人类基因治疗研究申请指南 122
附录4 由美国重组DNA咨询委员会批准的基因治疗方案 131
附录5 可供进一步查询的信息出处 134
附录6 基因治疗常见词汇注释 136