第一章 基因治疗概论 1
第一节 基因治疗的基本概念 1
第二节 基因治疗的发展 4
第三节 基因治疗的临床应用 7
第二章 基因克隆 11
第一节 基因克隆的基本原理 11
第二节 基因克隆的工具酶 12
第三节 基因克隆中的载体 20
第四节 基因克隆的程序 23
第五节 真核基因组DNA的克隆 26
第三章 基因的人工合成 30
第一节 基因人工合成的发展和策略 30
第二节 核酸小片段的人工合成 31
第三节 核酸大片段的人工合成 36
第四节 基因人工合成的应用 38
第四章 基因的PCR扩增 42
第一节 PCR技术的发展 42
第二节 PCR技术的原理 43
第三节 PCR扩增目的基因 48
第四节 PCR技术的应用 50
第五章 基因转移的靶细胞 58
第一节 靶细胞的选择条件 58
第二节 肿瘤浸润的淋巴细胞 60
第三节 血液细胞 63
第四节 实质器官细胞 65
第五节 其他靶细胞 67
第六章 干细胞与基因治疗 72
第一节 胚胎干细胞 72
第二节 成年干细胞 73
第三节 诱生性多能干细胞 75
第四节 肿瘤干细胞 76
第五节 干细胞应用于治疗领域面临的问题 77
第六节 干细胞治疗的临床试验 78
第七章 基因的转移方法 82
第一节 基因转移的物理法 82
第二节 基因转移的化学法 87
第三节 基因转移的融合法 89
第四节 颗粒轰击技术 93
第五节 病毒载体基因转移技术 98
第八章 反转录病毒载体 104
第一节 反转录病毒基因结构及其复制特点 104
第二节 反转录病毒载体的构建 106
第三节 包装细胞的构建 108
第四节 反转录病毒载体的应用 110
第九章 腺病毒载体 116
第一节 腺病毒的生物学特性和基因结构 116
第二节 腺病毒基因的改造 118
第三节 腺病毒载体与基因治疗 123
第十章 腺相关病毒载体 134
第十一章 单纯疱疹病毒载体 145
第一节 单纯疱疹病毒的基因结构 145
第二节 单纯疱疹病毒载体的构建 147
第三节 单纯疱疹病毒载体在基因治疗中的应用 152
第十二章 人类免疫缺陷病毒载体 159
第一节 人类免疫缺陷病毒的基因结构 159
第二节 人类免疫缺陷病毒基因的改造 166
第三节 人类免疫缺陷病毒载体与基因治疗 173
第十三章 慢病毒载体 176
第一节 慢病毒载体系统的结构及其优化 176
第二节 慢病毒载体与基因治疗 180
第十四章 杆状病毒载体 186
第一节 杆状病毒感染昆虫细胞 186
第二节 杆状病毒转导哺乳动物细胞 187
第三节 杆状病毒进入哺乳动物细胞的机制 189
第四节 病毒表达 189
第五节 病毒载体传代和病毒蛋白制备 190
第六节 基因功能和病毒感染的研究 191
第七节 稳定细胞系的传代 191
第八节 体内基因治疗 192
第九节 体外基因治疗 193
第十节 作为疫苗载体的免疫学反应和潜能 193
第十五章 空泡病毒载体 195
第一节 SV40的分子生物学特性 195
第二节 SV40的基因改造 197
第十六章 基因治疗的基因调控 202
第一节 基因调控的结构基础 202
第二节 基因靶技术 206
第三节 反转录病毒载体基因转移的调控 212
第四节 干扰素基因及其调控 215
第十七章 RNA干扰与基因治疗 219
第一节 RNA干扰技术的原理 219
第二节 RNA干扰技术的应用 223
第三节 RNA干扰技术与基因治疗 227
第十八章 miRNA与基因治疗 235
第一节 miRNA干扰技术的原理 235
第二节 miRNA与疾病的关系 237
第三节 miRNA在基因治疗方面的初步应用 244
第十九章 DNA疫苗 253
第一节 DNA疫苗的概况 253
第二节 肿瘤DNA疫苗 256
第三节 乙型肝炎病毒DNA疫苗 260
第四节 丙型肝炎病毒DNA疫苗 263
第五节 艾滋病DNA疫苗 265
第六节 狂犬病毒DNA疫苗 271
第七节 疟原虫DNA疫苗 275
第八节 结核分枝杆菌DNA疫苗 279
第二十章 基因治疗的管理 283
第一节 基因治疗的安全性 283
第二节 基因治疗的社会伦理问题 286
第三节 国外基因治疗审批机构 287
第四节 基因治疗的法律问题 289
第五节 关于我国基因治疗研究管理的建议 290
第二十一章 遗传病的基因治疗 293
第一节 遗传病的分类 293
第二节 遗传病基因治疗总体设想 295
第三节 苯丙酮尿症的基因治疗 299
第四节 白细胞黏附不全症的基因治疗 300
第五节 遗传性酶病的基因治疗 304
第六节 β-地中海贫血的基因治疗 305
第七节 Duchenne肌营养不良的基因治疗 306
第八节 血友病的基因治疗 307
第二十二章 肿瘤的基因治疗策略 310
第一节 抗肿瘤基因治疗总体构想 310
第二节 抗癌基因转移 312
第三节 细胞因子基因转移与抗肿瘤基因治疗 317
第四节 MHC基因转移 321
第五节 病毒基因转移 324
第六节 病毒主导性酶药物预施疗法 325
第七节 反义技术抗肿瘤 327
第八节 端粒酶基因转移 329
第九节 基因治疗抑制肿瘤转移 332
第十节 基因治疗逆转肿瘤耐药 333
第二十三章 肿瘤的基因治疗 336
第一节 食管癌的基因治疗 336
第二节 胃癌的基因治疗 341
第三节 胰腺癌的基因治疗 348
第四节 肝癌的基因治疗 353
第五节 肠癌的基因治疗 361
第六节 肺癌的基因治疗 370
第七节 神经胶质瘤的基因治疗 378
第八节 髓母细胞瘤的基因治疗 384
第九节 甲状腺癌的基因治疗 392
第十节 眼部肿瘤的基因治疗 401
第十一节 喉癌的基因治疗 406
第十二节 鼻咽癌的基因治疗 414
第十三节 肾癌的基因治疗 419
第十四节 膀胱癌的基因治疗 426
第十五节 前列腺癌的基因治疗 432
第十六节 乳腺癌的基因治疗 440
第十七节 卵巢癌的基因治疗 448
第十八节 宫颈癌的基因治疗 453
第十九节 淋巴瘤的基因治疗 464
第二十节 白血病的基因治疗 470
第二十一节 骨肿瘤的基因治疗 479
第二十二节 黑色素瘤的基因治疗 487
第二十四章 呼吸系统疾病的基因治疗 526
第一节 呼吸系统疾病基因治疗的策略和途径 526
第二节 囊性纤维化的基因治疗 530
第三节 α1-抗胰蛋白酶缺乏症的基因治疗 537
第四节 其他呼吸系统疾病的基因治疗 540
第二十五章 心血管系统疾病的基因治疗 544
第一节 心血管系统疾病的基因治疗概述 544
第二节 家族性高胆固醇血症的基因治疗 547
第三节 血栓形成和再狭窄的基因治疗 550
第四节 心血管系统基因的转移与全身性疾病 552
第五节 心力衰竭的基因治疗 555
第六节 缺血性心肌病的基因治疗 557
第二十六章 消化系统疾病的基因治疗 563
第一节 消化系统疾病基因治疗的策略和条件 563
第二节 某些肝脏疾病的基因治疗 569
第三节 胃肠道疾病的基因治疗 574
第二十七章 血液系统疾病的基因治疗 576
第一节 血液系统疾病基因治疗的策略 576
第二节 血液系统疾病基因治疗的条件 577
第三节 地中海贫血的基因治疗 579
第四节 血友病的基因治疗 585
第五节 镰状细胞贫血的基因治疗 591
第二十八章 中枢神经系统疾病的基因治疗 594
第一节 神经系统疾病基因治疗的策略和条件 594
第二节 Lesch-Nyhan综合征的基因治疗 599
第三节 其他中枢神经系统疾病的基因治疗 602
第四节 脑血管疾病的基因治疗 607
第五节 癫痫的基因治疗 610
第六节 Canavan病的基因治疗 613
第二十九章 内分泌疾病的基因治疗 617
第一节 内分泌疾病基因治疗的策略和条件 617
第二节 胰岛素的基因结构 624
第三节 糖尿病的基因治疗 626
第四节 Prader-Willi综合征的遗传学基础与治疗 629
第三十章 抗病毒基因治疗 637
第一节 抗病毒基因治疗的策略 637
第二节 基于蛋白质的基因治疗 638
第三节 基于核酸的基因治疗 640
第四节 基因疫苗 646
第三十一章 单链可变区抗体与基因治疗 649
第一节 单链可变区抗体的结构、特点与表达 649
第二节 单链可变区抗体的筛选 652
第三节 单链可变区抗体的应用 654
第四节 单链可变区抗体与细胞内免疫 656
第三十二章 获得性免疫缺陷综合征的基因治疗 658
第一节 人类免疫缺陷病毒感染及临床结局 658
第二节 人类免疫缺陷病毒感染的治疗 659
第三节 获得性免疫缺陷综合征的基因治疗 660
第三十三章 慢性乙型肝炎的基因治疗 670
第一节 慢性乙型肝炎基因治疗概论 670
第二节 慢性乙型肝炎基因治疗的现状与展望 673
第三节 慢性乙型肝炎基因治疗的研究进展 678
第三十四章 慢性丙型肝炎的基因治疗 687
第一节 丙型肝炎病毒感染及临床结局 687
第二节 丙型肝炎病毒感染治疗的发展 693
第三节 丙型肝炎病毒感染的基因治疗 696
第三十五章 肝纤维化的基因治疗 703
第一节 肝纤维化的分子机制 703
第二节 肝星状细胞的基因治疗 712
第三节 抗肝纤维化的基因治疗 714
第三十六章 免疫缺陷病的基因治疗 724
第一节 免疫缺陷病的分类 725
第二节 ADA缺乏症的基因治疗 729
第三节 免疫调节因子的基因转移与表达 735
第三十七章 基因治疗人体试验 740
第一节 基础阶段 740
第二节 外源基因导入人体试验 741
第三节 基因治疗临床试验 743
第四节 人体基因治疗的展望 749
第五节 人体基因治疗的伦理问题 750
索引 753