罕见病治疗药物 2PDF电子书下载

0303 戈谢病 1

他利苷酶α 1

0314 线粒体缺陷 5

左卡尼汀 12

艾地苯醌 17

0405 囊性纤维化 22

链道酶α 24

埃卡托 26

阿特鲁仑 33

妥布霉素 35

氨曲南 39

左氧氟沙星 42

阿托伐醌 43

胰脂酶 48

胰脂酶 51

胰脂酶 53

胰脂酶 55

胰脂酶 57

胰脂酶 59

0602 X-连锁低磷酸盐血症佝偻病 61

磷酸钠口服溶液 63

阿法骨化醇 65

0703 脊髓小脑性共济失调 68

他替瑞林 74

0711 肌萎缩侧索硬化 77

盐酸乙哌立松 80

利鲁唑 82

依达拉奉 87

奥利索西 90

右普拉克索 91

0717 先天性痛不敏感症合并无汗症 93

盐酸纳洛酮 94

0902 迪谢内肌营养不良 102

屈沙培森钠 109

依替利森 111

0910 贝克尔肌营养不良 113

0906 强直性肌营养不良 114

莫达非尼 117

阿莫达非尼 125

0911 先天性副肌强直 129

0912 安德森-泰维综合征 132

1001 成骨不全症 135

唑来膦酸 146

米诺膦酸 159

地诺单抗 160

1002 软骨发育不全 168

特立帕肽 171

1003 骨硬化症 177

骨化三醇 180

1004 进行性骨化性纤维发育不良 189

1005 原发性变形性骨炎 191

依替膦酸二钠 192

氯膦酸二钠 195

帕米膦酸二钠 199

阿仑膦酸钠 204

阿仑膦酸钠维D3 209

阿仑膦酸钠维D3钙 214

替鲁膦酸二钠 215

伊班膦酸钠 218

利塞膦酸钠 220

利塞膦酸钠钙 227

1008 脊椎骨骺发育不全 228

1101 马方综合征 230

1402 假性甲状旁腺功能减退症 233

［附］继发性甲状旁腺功能亢进症 236

帕立骨化醇 238

多西骨化醇 246

马沙骨化醇 249

盐酸西那卡塞 252

盐酸司维拉姆 257

碳酸司维拉姆 261

碳酸镧 263

1406 拉伦综合征 266

美卡舍明复合物 266

1410 1α-羟化酶缺乏症 271

ICD—10 C44 基底细胞痣综合征 273

维莫德吉 274

氨基酮戊酸甲酯 278

ICD—10 D84.1 遗传性血管性水肿 282

C1酯酶抑制物（人） 284

C1酯酶抑制物（人） 288

依卡兰肽 291

埃卡替班 293

ICD—10 M35.2 白塞病 298

沙利度胺 299

英夫利西单抗 305

附录1 药品名称中文索引 312

附录2 药品名称英文索引 315

附录3 疾病名称中文索引 319

附录4 疾病名称英文索引 322

《罕见病治疗药物Ⅰ》、《罕见病治疗药物Ⅱ》收载药品索引 325