摘要 1
基因组编辑的应用和政策问题概述 1
人类基因组编辑的应用 3
人类基因组编辑监管原则 7
建议 8
1引言 10
研究背景 12
背景 14
研究方法 18
报告结构 18
2人类基因组编辑的监督体系和总体监管原则 20
人类基因组编辑监管原则 20
美国对基因疗法的监管 23
其他国家的监管机制 39
结论和建议 39
3利用基因组编辑进行基础研究 42
基因组编辑基本工具 42
基因组编辑技术的快速发展 47
基础实验室研究可增进人类对人体细胞和组织的认识 48
基础实验室研究可增进人类对哺乳动物生殖和发育过程的认识 49
基础研究中的伦理和监管问题 56
结论和建议 57
4体细胞基因组编辑 58
背景 58
基因组编辑相对于传统基因疗法和早期方法的优势 60
用于核酸酶基因组编辑的同源和非同源修复方法 63
体细胞基因组编辑在人类领域的应用潜力 63
与基因组编辑策略的设计和应用相关的科学和技术因素 65
体细胞基因组编辑带来的伦理和监管问题 72
结论和建议 76
5可遗传的基因组编辑 78
潜在的应用方法和替代方案 79
科学和技术问题 81
编辑生殖细胞以校正致病特征的伦理道德与监管问题 84
监管法规 92
结论和建议 95
6增效 98
人类基因变异与“正常”和“自然”的定义 98
了解公众对增效手段的态度 100
划定界线：治疗与增效 103
生殖细胞（可遗传）基因组编辑和增效 111
结论和建议 116
7公众参与 118
公众参与：广泛概念 120
美国的做法 122
公众参与活动的经验总结 126
展望未来 127
结论和建议 128
8原则和建议综述 130
人类基因组编辑治理的总体原则 130
现有美国监督机制用于人类基因组编辑 131
参考文献 140
附录A基因组编辑的基础科学 163
附录B国际研究监管制度 197
附录C数据来源和方法 206
附录D委员会成员履历 210
附录E术语表 219