第一章 法规 1
联邦食品药品和化妆品法案 1
分章B——罕见病用药 1
罕见病药物法案 18
简称 18
《联邦食品药品和化妆品法案》修正案 19
“罕见病药物的认定 20
“对未获专利的罕见病药物的保护 21
“罕见病药物研究的公开协议 22
“分章A——药物和器械” 23
FDA安全及创新法案 52
第九章 药物审批和患者可及性 52
第二章 指南 65
罕见病：药物工业发展指南的常见问题 65
Ⅰ.引言 66
Ⅱ.背景 67
Ⅲ.自然史研究 68
Ⅳ.疾病病理生理学和生物标记物的使用 71
Ⅴ.非临床研究 73
Ⅵ.临床有效终点 76
Ⅶ.证明有效性和安全性 80
Ⅶ.化学、制造和控制 83
附录 名词术语总表 91