中枢神经系统疾病的基因治疗PDF电子书下载

目录 3

前言 3

第一篇　中枢神经系统基因转移的工具 3

第一章　绪论 3

第一节　基因治疗基本原理简介 3

第二节 中枢神经系统基因转移的工具 5

第三节　将基因引入脑的径路 8

第四节 中枢神经系统基因转移的目标和基本策略 10

第五节 中枢神经系统疾病基因治疗：现状、挑战与希望 12

第一节　HSV-1的分子生物学 17

第二章　HSV-1重组病毒载体 17

第二节　HSV-1的潜伏感染 19

第三节　重组型HSV-1载体的构建 19

第四节　HSV-1重组载体在神经系统中表达的研究 22

第五节　HSV-1重组载体的应用 23

第三章　HSV-1扩增子载体 26

第一节　HSV-1扩增子载体的由来 26

第二节　HSV-1扩增子载体的组成 29

第三节　HSV-1扩增子载体的设计与改进 31

第四节　HSV-1扩增子载体的包装与辅助病毒 35

第五节　HSV-1扩增子载体包装系统的改进 37

第六节　HSV-1扩增子载体的应用 39

第七节 目前HSV-1扩增子载体的研究重点 42

第四章　腺相关病毒载体 48

第一节　腺相关病毒的生物学特性 48

第二节　AAV载体的构建和包装 49

第三节　AAV载体的整合 51

第四节　AAV载体在非分裂细胞中的表达 51

第五节　AAV载体在中枢神经系统基因转移中的应用 53

第五章　腺病毒载体 58

第一节　腺病毒生物学特点 58

第二节　腺病毒载体的构建和制备 60

第四节　第一代腺病毒载体 64

第三节　腺病毒载体与宿主免疫反应 64

第五节　第二代腺病毒载体 66

第六节　辅助依赖性腺病毒载体 67

第七节　腺病毒杂合载体 69

第八节　靶向性腺病毒载体 69

第九节　腺病毒载体在中枢神经系统基因转移中的应用 71

第六章　反转录病毒载体 74

第一节　反转录病毒生物学特点 74

第二节　反转录病毒载体的结构和类型 77

第三节　反转录病毒载体的包装和制备 82

第四节　转移基因的调控 84

第五节　反转录病毒载体临床应用前景展望 91

第一节　HIV-1的分子生物学 95

第七章　慢病毒载体 95

第二节　慢病毒载体的构建 97

第三节　慢病毒载体的特点 101

第四节　在中枢神经系统疾病基因治疗方面的特点和潜力 102

第五节　慢病毒载体的应用前景 103

第八章　EB病毒载体 106

第一节　原发性中枢神经系统淋巴瘤与EB病毒的关系 106

第二节　原发性中枢神经系统淋巴瘤致病的病因学因素 109

第三节　EBV可作为原发性中枢神经系统淋巴瘤治疗载体 111

第九章　杂合载体 121

第一节　为什么要研制杂合载体 121

第二节　促进病毒载体靶向进入细胞的元件 123

第三节　促进转基因保存的元件 125

第四节　促进转基因表达的元件 127

第五节　其他决定转基因命运的元件 131

第六节　各种杂合载体实例 132

第十章　机体对病毒载体的免疫反应 139

第一节　病毒载体在脑内引起的免疫反应 139

第二节　机体对病毒载体免疫反应的特征 141

第三节　调整免疫反应的策略 143

第十一章　非病毒介导的转基因系统 149

第一节　非病毒介导的基本概念 149

第二节　常用非病毒介导方式 151

第三节　非病毒介导的优化策略 157

第四节　非病毒介导系统在中枢神经系统基因治疗研究中的应用 159

第十二章　基因产物表达的启动子 162

第一节　基因表达调控的基本概念 162

第二节　真核生物基因结构及顺式作用元件 165

第三节 真核生物基因转录起始是基因表达的重要环节 169

第四节　脑组织中的转录调节 176

第十三章　神经干细胞与基因治疗 188

第一节　干细胞的生物学特性 188

第二节　神经干细胞在脑内的定位与来源 189

第三节　神经干细胞的生物学特性及其影响因素 192

第四节　神经干细胞的体外扩增与永生化 195

第五节　胚胎脑移植与神经干细胞移植 196

第六节　神经干细胞作为脑内基因转移的载体 198

第二篇　基因转移在中枢神经系统的应用 207

第十四章　帕金森病 207

第一节　概述 207

第二节　病因和发病机制 208

第三节　动物模型 209

第四节　现行治疗方法 210

第五节　基因治疗 211

第十五章　亨廷顿病 219

第一节　流行病学和病因学 219

第二节　分子遗传学基础 220

第三节　发病机制 223

第四节　病理改变和临床表现 226

第五节　诊断与一般治疗 228

第六节　阻止病程进展的治疗策略 229

第七节　基因治疗展望 232

第十六章　阿尔茨海默病 238

第一节　流行病学与分类 238

第二节　病因及发病机制 239

第三节　分子遗传学基础 241

第四节　临床表现与诊断 245

第五节　一般治疗 247

第六节　基因治疗 249

第一节　原因及分类 254

第十七章　脊髓损伤 254

第二节　病理改变 255

第三节　损伤脊髓的可塑性 256

第四节　常规临床治疗 260

第五节　促进脊髓可塑性的实验研究 261

第六节　基因治疗 264

第十八章　肌萎缩侧索硬化 271

第一节　流行病学与分类 271

第二节　病因及发病机制 272

第三节　分子遗传学基础 273

第四节　临床表现与诊断 274

第五节　一般治疗 276

第六节　基因治疗研究 278

第十九章　缺血性脑卒中 285

第一节　概述 285

第二节　基因治疗的策略 286

第三节 目的基因的选择 287

第四节　基因转移的载体 290

第五节　基因递送的途径 293

第二十章　共济失调毛细血管扩张症 296

第一节　ATM基因的定位和功能 296

第二节　ATM基因与肿瘤发生的关系 299

第三节　ATM蛋白的结构和功能 302

第四节　发病机制 303

第五节　动物模型 307

第六节　临床特征与诊断 307

第七节　常规治疗 311

第八节　基因治疗研究现状 311

第二十一章　神经纤维瘤病 315

第一节　分类及流行病学 315

第二节　NF1基因的分子生物学特点 317

第三节　NF2基因的分子生物学特点 319

第四节　临床表现 322

第五节　组织病理学 324

第六节　诊断及一般治疗 325

第七节　基因治疗研究进展 326

第二十二章　溶酶体储存障碍 330

第一节　概述 330

第二节　全身治疗方法 333

第三节　骨髓移植疗法 334

第四节　体外基因治疗研究 335

第五节　基因治疗在体实验方案 337

第六节　临床基因治疗展望 340

第二十三章　脑肿瘤的基本治疗手段及基因治疗 344

第一节　脑肿瘤的手术治疗 344

第二节　脑肿瘤的放射治疗 347

第三节　脑肿瘤的化学治疗 350

第四节　脑肿瘤基因治疗研究的历史 352

第五节　使用抗癌基因的肿瘤基因治疗 353

第六节　脑肿瘤基因治疗的初步临床试验与前景 357

第二十四章　脑肿瘤的肿瘤抑制基因治疗 362

第一节　肿瘤抑制基因的概念 362

第二节　野生型p53基因转导胶质细胞瘤 363

第三节　p16基因的表达改变了胶质瘤细胞的肿瘤表型 365

第四节　Rb基因向胶质瘤细胞的转导及表达 367

第五节　第10号染色体向胶质瘤细胞的导入 369

第六节　转移肿瘤抑制基因治疗脑肿瘤的发展方向 370

第二十五章　脑肿瘤的细胞因子基因治疗 375

第一节　细胞因子的一般特性与分类 375

第三节　脑肿瘤动物模型 378

第二节　细胞因子抗肿瘤的作用机制 378

第四节　脑肿瘤免疫治疗的几个特点 381

第五节　直接应用细胞因子的免疫治疗 386

第六节　细胞因子基因治疗 388

第二十六章　反义基因疗法及其在中枢神经系统疾病的应用 402

第一节　反义RNA 402

第二节　反义DNA 404

第三节　反基因技术 409

第四节　RNA干涉技术 412

第五节　反义技术的优缺点 415

第六节　反义基因疗法在中枢神经系统疾病的应用 416

第一节　核酶的发现 421

第二十七章　核酶技术及其应用 421

第二节　核酶类型及作用机制 423

第三节　人工核酶设计要点 427

第四节　脱氧核酶 428

第五节　核酶的应用研究 429

第二十八章　治疗基因向脑及脑肿瘤内的递送 434

第一节　血-脑屏障及血-瘤屏障 434

第二节　物质通过血-脑屏障的方式和途径 437

第三节　治疗基因向脑及脑肿瘤内的递送 439

第四节　开放血-脑及血-瘤屏障促进递送 441

常用英文词汇 447